Гемофилия может быть побеждена

Ключевое слово — гуманность

Сегодня болезнь, которой страдал царевич Алексей, успешно блокируется — больные гемофилией могут жить долго

В начале ноября в московском офисе «Интерфакса» состоялась пресс-конференция, посвященная проблемам борьбы с одним из самых тяжелых генетических заболеваний крови — гемофилией. Ее инициировала германская фармацевтическая компания Bayer Schering Pharma. В конференции, кроме главы московского представительства компании, генерального директора ЗАО «АО Шеринг», доктора Манфреда Пауля, приняли участие видные российские ученые и специалисты в области гематологии зав. кафедрой ММА им. И. М. Сеченова, профессор Павел Воробьев, руководитель Федерального научно-клинического центра детской гематологии, онкологии и иммунологии Росздрава, профессор Александр Румянцев, старший научный сотрудник Гематологического научного центра РАМН, кандидат медицинских наук Константин Копылов. А также их коллега из Дании — профессор Копенгагенского университета и руководитель Центра тромбоза и гемостаза при университетской больнице Стефан Летхаген.

Слава Богу, что мы не спартанцы

Это парадоксальное суждение возникло у автора заметок после пресс-конференции, организованной на самом высоком профессиональном уровне, и изучения обширных материалов, подготовленных для приглашенных журналистов.

Почему хорошо, что мы не древние спартанцы, которые были известны своей категоричностью по отношению, скажем помягче, к детям с некоторыми врожденными физическими недостатками, думаю, понятно. Современное человеческое сообщество давно и, будем надеяться, навсегда перешагнуло порог не только расового или видового отбора по принципу кто лучший, но и всерьез озаботилось глобальными проблемами гуманизма, среди которых, пожалуй, наипервейшие — избавление от некоторых генетических недугов, которым подвержены все социальные слои населения, невзирая на родовитость и ранги.

Более того, современная наука, разоблачая миф о том, например, что гемофилия является некой наследственной болезнью особ с «голубой» кровью, анализируя доступную статистику, утверждает, что эта болезнь социальная, которой поражены все группы населения. Каждый из 10000 мужчин (именно и только мужчин) явно или потенциально (до тех пор, пока не обнаружил это в себе) является больным гемофилией.

Просто историю про цесаревича Алексея знают все. И то, что он с кровью матери, внучки знаменитой английской королевы Виктории, получил роковую болезнь. И то, что одной шестнадцатой королевской крови оказалось достаточно, чтобы российская история получила дополнительный импульс к драматическому развитию. «Железный занавес», которым отгородились от внешнего мира, его толчков и ушибов, чтобы во что бы то ни стало сберечь наследника, царственные супруги Романовы, не уберегли все почтенное семейство от кровопролития куда более страшного…

Научная правда и логика намного прозаичнее исторических легенд. Каждый десятитысячный рожденный мальчик обречен на эту болезнь, но благодаря науке и современным методам лечения совсем не обречен на преждевременную смерть. Цивилизованное человечество, и в последние годы Россия в его числе, не только продлевает жизнь больного гемофилией, но при определенных условиях может практически приравнять ее к полноценной жизни здорового человека.

Пожалуй, наиболее точно и емко выразился на пресс-конференции профессор Павел Воробьев:

— Было бы варварством, даже фашизмом делить людей на категории по степени тяжести или массовости заболевания: этих лечить будем, потому что дешевле, а значит, количественно эффективнее, а эти, мол, пусть подождут, пока разбогатеем…

К счастью, Россия, став на цивилизованный путь развития, в последние годы включила больных гемофилией в перечень лиц, получающих дорогостоящее лечение бесплатно через систему дополнительного лекарственного обеспечения (ДЛО), и тратит на это ежегодно миллиарды бюджетных рублей.

(Если уж коснулись экономики и арифметики, то для сведения: одна кровоостанавливающая или профилактическая инъекция при гемофилии стоит 200 долларов. Минимальная потребность больного гемофилией в год на лекарства — 12 тысяч долларов.)

Чем и как лечить

До поры больные гемофилией были вообще обречены. Как обречена была на вырождение почти вся мужская ветвь европейских наследников королевы Виктории. Останься жив в июле 1918-го царевич Алексей, он все равно не дожил бы даже до двадцати лет. Но постепенно методы медицинского лечения приходили на смену заговорам и наговорам старцев Григориев. Медики учились останавливать внешнее травматическое кровотечение и внутреннее — в суставы и мышцы. Отсутствие или наличие белкового фактора VIII, от которого зависит свертываемость крови, жестко поделило мужчин на три категории по тяжести заболевания: легкая, умеренно тяжелая и тяжелая. Развитие молекулярной биологии и генетики позволило выяснить, что недостающий компонент в крови можно восполнять с помощью препаратов из плазмы, а значит, крови доноров. И несколько десятилетий инъекции, поддерживающие жизнь больных, производились. Но жестокий XX век под занавес поставил перед человечеством еще одну проблему: вместе со снижением донорства вообще человеческая кровь становилась все менее пригодной для приготовления различных сверхчистых препаратов, в том числе и носителей фактора VIII. Причины — все более широкое распространение в мире вирусов ВИЧ, гепатита С и некоторых других микроорганизмов.

Чем далее, тем становилось очевиднее: плазму человеческой крови использовать для приготовления лекарства все опаснее. Дошло до того, что подавляющая часть больных гемофилией стала заражаться дополнительно еще и вирусными заболеваниями. Что для ослабленного организма смерти подобно…

Крупнейшие мировые научные центры работали над решением этой проблемы. Преуспела немецкая фармацевтическая компания «Байер Шеринг». В 2000 году ее подразделение, находящееся в Калифорнии, впервые использовало в качестве носителя нужного фермента не плазму крови, а искусственно взращенную в лабораторных условиях биологическую субстанцию — рекомбинантный фактор Когенэйт ФС, который начисто лишен каких бы то ни было посторонних биологических примесей (препарат второго поколения!). Абсолютно чистый синтетический препарат, к тому же проходящий 200(!) степеней контроля в процессе производства.

Нелишне добавить, что в основе новой научно-медицинской разработки лежит колоссальная многолетняя последовательная научно-исследовательская деятельность многих тысяч людей. Отсюда и цена препарата. И подобную работу могла выполнить (заказать научные исследования, провести тысячи лабораторных опытов, доклинических и клинических испытаний) только очень крупная фармацевтическая компания с устойчивым капиталом и ясно представляющая себе (хотя риск в подобных проектах всегда есть) конечную цель этой деятельности.

Едва появившись на свет, новое лекарство тут же завоевало себе сторонников и поклонников по всему свету. Уже по прошествии считанных лет Когенэйт ФС широко используется в здравоохранении Германии, США, Франции, всех передовых стран мира. Великобритания, сама длительное время производящая фактор VIII на основе плазмы человеческой крови, осознав явные преимущества новых препаратов, свернула собственное производство и стала тоже закупать рекомбинантный, т. е. генетически «сконструированный» фактор свертывания крови VIII, руководствуясь принципом: здоровье дороже всего.

Вместо заключения

Вполне возможно, говорили участники пресс-конференции в Москве, что российская медицинская и фармацевтическая промышленность в ближайшем будущем сможет сама организовать производство рекомбинантного (синтетического) фактора VIII. Но пока ее нынешнее состояние, мягко скажем, далеко от идеала. А решать одну из ведущих проблем здравоохранения страны надо. И лечить больных гемофилией — обязательно. И альтернативы рекомбинантным факторам, таким как Когенэйт ФС, просто нет.

Дорого, но за здоровье людей надо платить. Потому что ключевое слово и для современной России тоже — гуманность.